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Médecine régénérative : comment passer de l’espoir à la pratique médicale ?

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Depuis 15 ans, la médecine régénérative (thérapie génétique et cellules souches essentiellement) suscite un espoir considérable chez les professionnels de santé et le grand public.

Pourtant, le nombre de traitements de ce type commercialisés reste décevant (une quinzaine seulement) avec une efficacité souvent limitée, variable et temporaire.
 
Une commission ad hoc d’experts britanniques réunie par la revue The Lancet a récemment publié ses conclusions sur l’état de l’art en terme de recherche médicale régénérative, ainsi que sur les obstacles qui gênent sa mise en application.

Cette commission a également publié des recommandations pour que se concrétisent les avancées dans ce domaine.
 
Ces recommandations définissent quatre piliers sur lesquels bâtir une meilleure diffusion de la médecine régénérative : une recherche scientifique plus exigeante, de meilleurs modèles de financement, un paysage réglementaire mieux défini et un engagement accru de tous les acteurs : autorités de santé, chercheurs, professionnels de santé, patients et grand public.
 
Les membres de la commission de The Lancet insistent également sur l’absence de réflexion globale quant à la médecine régénérative : quels enjeux éthiques et économiques, quel soutien à la recherche, quelle prise en charge, quels mécanismes de régulation ? Sans cette réflexion, la confiance du grand public et des professionnels envers cette médecine risque de s’émousser rapidement.

La recherche en médecine régénérative peine à passer dans la pratique médicale


La médecine régénérative, un espoir qui reste à concrétiser
La médecine régénérative vise à réparer, remplacer ou régénérer des gènes, des cellules ou des organes défaillants afin de rétablir un fonctionnement normal. Grâce à des vecteurs viraux porteurs de gènes humains, des cellules souches, éventuellement génétiquement modifiées, ou des biomatériaux, elle vise à apporter un traitement étiologique définitif.

Depuis une quinzaine d'années, la médecine régénérative représente un espoir considérable tant parmi les professionnels médicaux que le grand public. Pourtant, à ce jour, le nombre de traitements de ce type commercialisés reste décevant avec une efficacité souvent limitée, variable et temporaire.
 
Une commission pour faire le point sur les raisons de cette trop timide percée
La revue britannique The Lancet a fait plancher une commission sur les raisons de ce trop modeste succès de la médecine régénérative.

Composée de 18 spécialistes publics et privés et pilotée par le Pr Giulio Cossu de l'université de Manchester, cette commission pluridisciplinaire vient de rendre ses conclusions sous la forme d'un long article publié dans cette revue.

Dans ce document, cette commission ad-hoc fait le point sur l'état de l'art en terme de recherche médicale régénérative et émet des recommandations pour que se concrétisent les avancées dans ce domaine.
 
Beaucoup d'essais préliminaires et peu de dossiers d'AMM
L'article de The Lancet met en avant la forte discordance entre le nombre d'annonces médiatiques fracassantes sur les résultats d'essais préliminaires et celui de dossiers de demande d'AMM (Autoisation de mise sur le marché).

Par exemple, malgré les fréquentes unes de magazine, les cliniciens attendent toujours des traitements régénératifs dans la prise en charge des AVC, de l'infarctus du myocarde, des maladies neurodégénératives, des maladies auto-immunes ou des séquelles de traumatisme.

Parmi les 15 médicaments de médecine régénérative approuvés par la FDA (Food and Drug Administration), la plupart sont des traitements de reconstitution de la lignée hématopoïétique et de l'immunité (à partir de cellules souches du cordon ombilical). Les autres ont pour indication des cancers (mélanome, cancer de la prostate, leucémie, lymphome), la réparation des cartilages ou des gencives, ou le comblement… des rides autour des lèvres (par des fibroblastes).
 
La rareté des traitements régénératifs ouvre la porte aux abus de cliniques peu scrupuleuses
Dans son rapport, la commission évoque les risques de dérapage éthique générés par la discordance entre l'espoir créé par les médias et le faible nombre de traitements disponibles.

Aux États-Unis, plusieurs cliniques privées proposent de soi-disant essais cliniques de traitements régénérateurs à un prix prohibitif et hors des circuits de validation officiels pour ce type d'essais.

Récemment, la FDA a émis un avertissement contre une clinique de Floride qui injectait des cellules souches issus du tissu adipeux contre des maladies aussi diverses que la mucoviscidose, la maladie de Parkinson, la BPCO ou la maladie de Charcot.
 
La recherche en médecine régénérative rencontre de nombreux obstacles
Les auteurs de l'article de The Lancet listent plusieurs obstacles à la recherche en médecine régénérative :
  • un financement insuffisamment sélectif quant à la qualité des projets soutenus : essais non randomisés, absence de preuves précliniques solides, mauvais design des essais, résultats mal décrits et mal interprétés, etc. ;
  • une recherche menée sur des pathologies trop rares pour assurer un recrutement suffisant à la démonstration de l'efficacité des modalités testées ;
  • un flou dans la réglementation de cette recherche ;
  • une réflexion insuffisante sur les modalités de prise en charge financière de ces traitements innovants dont le rapport coût/efficacité reste à démontrer.

Sur ce dernier point, les membres de la commission de The Lancet insistent sur l'absence de réflexion globale des acteurs de la santé et du grand public quant à la médecine régénérative : quels enjeux éthiques et économiques, quel soutien à la recherche, quelle prise en charge, quels mécanismes de régulation ?

Sans cette réflexion, la confiance du grand public et des professionnels envers cette médecine risque de s'émousser rapidement.
 
Des recommandations pour la recherche et la production de traitements régénératifs
Les experts de la commission de The Lancet expriment une série de recommandations pour améliorer la recherche de traitements en médecine régénérative :
  • les essais précliniques sur l'animal devraient être menés avec la même rigueur que les essais cliniques sur l'homme et leurs résultats suffisamment détaillés pour juger de l'opportunité de passer en phase 2 ;
  • les établissements de recherche devraient investir pour permettre aux chercheurs cliniciens de passer plus de temps sur leurs travaux de recherche et développer davantage de centres d'excellence pour rendre les essais moins chers à organiser ;
  • priorité devrait être donnée à la recherche sur l'amélioration du rapport coût/efficacité des traitements régénératifs, ainsi que sur leur production à grande échelle.
 
Des recommandations sur la régulation de la recherche en médecine régénérative
De plus, pour éviter les dérives éthiques et optimiser les ressources :
  • un registre international des essais en cours devrait être créé et suffisamment financé, avec contrôle des agences de régulation (FDA et EMA, Agence européenne du médicament) pour s'assurer de la validité scientifique des essais menés ;
  • aucun résultat d'étude clinique menée hors de ce registre ne devrait être publiée par les journaux scientifiques et médicaux ;
  • des recommandations éthiques claires devraient être publiées dans tous les pays concernés par ce type de recherche (en particulier sur l'usage des cellules souches).
 
Des recommandations pour favoriser le soutien global à ce type de médecine
Les experts de la commission craignent que, en l'absence de traitements disponibles, la société dans son ensemble retire son soutien à la médecine régénérative.

Pour éviter cette perte de confiance et d'espoir, ils recommandent que :
  • les chercheurs et tous les acteurs concernés s'engagent dans un dialogue public sur leurs activités et sur les avancées réelles du domaine, via par exemple les médias, les forums citoyens ou les réseaux sociaux ;
  • l'examen initial des projets de recherche (en vue de financement) prenne en compte leur contexte social et réglementaire, ainsi que l'ensemble des bénéfices sociétaux attendus ;
  • cette évaluation de la pertinence globale d'un projet nourrisse les débats sur le rapport coût/efficacité et le prix de ces thérapies.
 
Pour conclure, les experts de cette commission identifient quatre piliers sur lesquels bâtir une médecine régénérative plus concrète :
  1. une recherche scientifique plus exigeante,
  2. de meilleurs modèles de financement,
  3. un paysage réglementaire mieux défini
  4. et un engagement accru de tous les acteurs : autorités de santé, chercheurs, professionnels de santé, patients et grand public.
 
 
Pour aller plus loin
 
Les conclusions de la commission de The Lancet sur la médecine prédictive
Cossu G et al. « Lancet Commission: Stem cells and regenerative medicine. » Lancet. 2017 Oct 3.
 
La liste des traitements régénératifs autorisés par la FDA
« Approved Cellular and Gene Therapy Products », 19 octobre 2017
 
Le communiqué de presse de la FDA sur les débordements éthiques de la médecine régénérative aux Etats-Unis
« Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on the FDA's new policy steps and enforcement efforts to ensure proper oversight of stem cell therapies and regenerative medicine », 28 août 2017


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