CRESTOR et génériques : réduction du périmètre de remboursement en pédiatrie

Le besoin médical est à ce jour globalement couvert par les mesures hygiéno-diététiques dans le traitement de l’hypercholestérolémie non familiale et dyslipidémie mixte chez les enfants âgés de 6 à 9 ans (illustration).

Résumé
Le périmètre de prise en charge (remboursement en ville et agrément aux collectivités) des spécialités à base de rosuvastatine (CRESTOR et génériques) a été révisé en population pédiatrique, suite à un avis de la Commission de la transparence de 2019.

La rosuvastatine utilisée comme traitement des enfants âgés de 6 à 9 ans atteints d'hypercholestérolémies pures non familiales ou de dyslipidémies mixtes ne sera plus prise en charge à compter du 16 mars 2022.

Dans cette indication, le service médical rendu (SMR) est jugé insuffisant, faute de données d'efficacité.

En outre, selon les recommandations européennes, la prise en charge de ce type de dyslipidémies repose uniquement sur les mesures hygiéno-diététiques et le traitement des troubles métaboliques sous-jacents.

À compter du 16 mars 2022, les spécialités à base de rosuvastatine CRESTOR et ses génériques ne seront plus remboursables ni agréées aux collectivités dans l'indication pédiatrique suivante :

traitement des enfants âgés de 6 à 9 ans atteints d'hypercholestérolémies pures non familiales ou de dyslipidémies mixtes.

Cette décision a fait l'objet d'arrêtés publiés au Journal officiel du 1^er mars 2022 (texte 36 et texte 37) ; selon les termes de chacun de ces arrêtés, « la radiation prend effet à l'expiration d'une période de 15 jours suivant la date de publication du présent arrêté ».

Traitement des hypercholestérolémies de l'enfant avec la rosuvastatine
Dans le traitement des hypercholestérolémies chez les enfants âgés de 6 ans ou plus, l'utilisation de la rosuvastatine est autorisée dans les indications suivantes (cf. Encadré ci-dessous - Indications complètes de CRESTOR) :

hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo), en complément d'un régime et d'autres traitements hypolipidémiants (notamment l'aphérèse des LDL) ou lorsque ces traitements ne sont pas appropriés ;
hypercholestérolémies pures (type IIa incluant les hypercholestérolémies familiales hétérozygotes [HFHe]) ou dyslipidémies mixtes (type IIb) en complément d'un régime lorsque la réponse au régime et aux autres traitements non pharmacologiques (exercice, perte de poids) n'est pas suffisante.

Encadré - Indications thérapeutiques de CRESTOR

Traitement des hypercholestérolémies

Adultes, adolescents et enfants âgés de 6 ans ou plus avec hypercholestérolémies pures (type IIa incluant les hypercholestérolémies familiales hétérozygotes) ou dyslipidémies mixtes (type IIb), en complément d'un régime lorsque la réponse au régime et aux autres traitements non pharmacologiques (exercice, perte de poids) n'est pas suffisante (cf. VIDAL Reco « Dyslipidémies ») ;
Adultes, adolescents et enfants âgés de 6 ans ou plus avec hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d'un régime et d'autres traitements hypolipidémiants (notamment l'aphérèse des LDL) ou lorsque ces traitements ne sont pas appropriés.

Prévention des événements cardiovasculaires

Prévention des événements cardiovasculaires majeurs chez les patients estimés à haut risque de faire un premier événement cardiovasculaire, en complément de la correction des autres facteurs de risque (cf. VIDAL Recos « Angor stable », « Risque cardiovasculaire », « Syndrome coronarien aigu ST+ (infarctus du myocarde) », « Syndrome coronarien aigu ST- »).

À noter que les indications pédiatriques de CRESTOR regroupent l'ensemble des hypercholestérolémies (non familiales, familiales hétérozygotes et familiales homozygotes) et des dyslipidémies mixtes, alors que la rubrique posologie de l'autorisation de mise sur le marché (AMM) ne mentionne son utilisation dans la population pédiatrique que pour le traitement des hypercholestérolémies familiales hétérozygotes et homozygotes.

Un SMR insuffisant dans les hypercholestérolémies pures non familiales et les dyslipidémies mixtes
Les indications en pédiatrie des spécialités CRESTOR ont fait l'objet d'une réévaluation médico-économique par la Commission de la transparence (CT) en 2019, à l'issue de laquelle la CT a attribué :

un service médical rendu (SMR) important dans :
- le traitement des enfants âgés de 6 à 9 ans atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote, en complément d'un régime lorsque la réponse au régime et aux autres traitements non pharmacologiques n'est pas suffisante ;
- le traitement des enfants et adolescents âgés de 6 à 17 ans avec hypercholestérolémie familiale homozygote, en complément d'un régime et d'autres traitements hypolipidémiants (notamment l'aphérèse des LDL) ou lorsque ces traitements ne sont pas appropriés.
un SMR insuffisant dans le traitement des enfants âgés de 6 à 9 ans atteints d'hypercholestérolémies pures non familiales ou de dyslipidémies mixtes, en complément d'un régime lorsque la réponse au régime et aux autres traitements non pharmacologiques n'est pas suffisante.

La conclusion de la CT repose sur « l'absence de données permettant de documenter l'efficacité de CRESTOR dans le traitement de l'hypercholestérolémie pure non familiale et de la dyslipidémie mixte chez les enfants de 6 à 9 ans ».

En effet, les études sur lesquelles la CT s'est appuyée n'ont été réalisées que chez des enfants et adolescents âgés de 6 à 17 ans atteints d'hypercholestérolémie familiale :

l'étude CHARON, qui a évalué l'efficacité et la tolérance à 2 ans de la rosuvastatine (5 mg, 10 mg ou 20 mg) en termes de réduction du taux de LDL-c chez des patients pédiatriques atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HFHe) ;
l'étude HYDRA (1) menée versus placebo, qui a évalué l'efficacité et la tolérance de la rosuvastatine 20 mg sur la réduction du taux de LDL-c chez des patients pédiatriques atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo).

Pas d'hypolipémiant chez l'enfant, en dehors de l'hypercholestérolémie familiale
La CT rappelle également les recommandations européennes pour la prise en charge des dyslipidémies, selon lesquelles :

un traitement hypolipémiant doit être limité aux enfants atteints d'hypercholestérolémie familiale ;
dans les autres cas de dyslipidémie (hypercholestérolémie non familiale et dyslipidémie mixte), la prise en charge repose uniquement sur les mesures hygiéno-diététiques (diminution de la consommation de graisses, exercice physique, prise en charge des autres facteurs de risque) et le traitement des troubles métaboliques sous-jacents.

Pour aller plus loin
Arrêté du 21 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques remboursables aux assurés sociaux prévue au premier alinéa de l'article L. 162-17 du Code de la sécurité sociale (Journal officiel du 1^er mars 2022 - texte 36)

Arrêté du 21 février 2022 modifiant la liste des spécialités pharmaceutiques agréées à l'usage des collectivités et divers services publics mentionnée à l'article L. 5123-2 du Code de la santé publique (Journal officiel du 1^er mars 2022 - texte 37)

Avis de la Commission de la transparence - CRESTOR (HAS, 20 février 2019)

Les études pivots
(1) Stein EA et al. Efficacy of Rosuvastatin in Children With Homozygous Familial Hypercholesterolemia and Association With Underlying Genetic Mutations. J Am Coll Cardiol. 2017; 70: 1162-70.

Pour aller plus loin

Consultez les monographies VIDAL

Consultez les VIDAL Recos

Sources

Commentaires

Ajouter un commentaire

En cliquant sur "Ajouter un commentaire", vous confirmez être âgé(e) d'au moins 16 ans et avoir lu et accepté les règles et conditions d'utilisation de l'espace participatif "Commentaires" . Nous vous invitons à signaler tout effet indésirable susceptible d'être dû à un médicament en le déclarant en ligne.

Pour recevoir gratuitement toute l’actualité par mail Je m'abonne !