Leucémie : 2 indications supplémentaires remboursables pour VENCLYXTO

La prise en charge (remboursement à 100 % et agrément aux collectivités) [1, 2] de l'antinéoplasique VENCLYXTO comprimé pelliculé (vénétoclax) est étendue aux indications suivantes :

• en association avec l'azacitidine, pour le traitement de la leucémie aiguë myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée chez des sujets adultes non éligibles à une chimiothérapie d'induction standard ;
• en association à l'obinutuzumab, dans le traitement des patients atteints d'une leucémie lymphoïde chronique (LLC) non précédemment traités, uniquement en présence d'une délétion 17p et/ou mutation TP53 ou chez les patients ne présentant pas de délétion 17p ou de mutation TP53 et inéligibles à un traitement à base de fludarabine.

Cette extension de remboursement s'applique à tous les dosages de VENCLYXTO : 

• VENCLYXTO 10 mg (boîte de 14) ;
• VENCLYXTO 50 mg (boîte de 7) ;
• VENCLYXTO 100 mg (boîte de 7, 14 et 112).

Conformément aux arrêtés du 6 juillet 2023 [1, 2], dans l'indication « en association à l'obinutuzumab, dans le traitement des patients atteints d'une LLC »... (cf. supra), compte tenu de la gravité de la pathologie en cause et de la tolérance associée à un traitement par VENCLYXTO, la Commission de la transparence (CT) préconise une évaluation systématique du risque de survenue d'un syndrome de lyse tumorale (masse tumorale au mieux appréciée par un scanner, lymphocytose, clairance de la créatinine) avant le début du traitement.

Des mesures préventives telles que l'utilisation d'hypo-uricémiants, une hyperhydratation (orale ou intraveineuse) et une surveillance biologique des patients pendant les premiers jours de traitement doivent être mises en place de façon systématique. La pertinence d'une hospitalisation doit être évaluée au cas par cas en fonction de l'évaluation initiale du risque de syndrome de lyse tumorale.

En outre, la prise en charge est conditionnée au respect des modalités de prescription de VENCLYXTO :

• prescription hospitalière, réservée aux spécialistes en hématologie ou aux médecins compétents en maladies du sang.

LAM : VENCLYXTO en association avec l'azacitidine 

Selon l'autorisation de mise sur le marché (AMM), pour le traitement des patients adultes atteints d'une LAM nouvellement diagnostiquée et inéligibles à une chimiothérapie intensive, VENCLYXTO est indiqué en association avec un agent hypométhylant, sans autre précision.

Le périmètre de prise en charge défini par la CT [3] se limite à l'association avec l'azacitidine (VIDAZA et génériques), seul hypométhylant comparé dans les études cliniques prise en compte. D’ailleurs, la CT estime que l'association VENCLYXTO/azacitidine apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) par rapport à la monothérapie par azacitidine. 

LLC : VENCLYXTO en association avec l'obinutuzumab

Selon l'AMM, VENCLYXTO en association avec l'obinutuzumab (GAZYVARO) est indiqué pour le traitement des patients adultes atteints d'une leucémie lymphoïde chronique (LLC) non précédemment traités.

Dans son avis du 29 juin 2022 [4], la CT a distingué plusieurs populations pour définir le niveau de service médical rendu (SMR) :

• SMR important uniquement en présence d'une délétion 17p et/ou mutation TP53 ou chez les patients ne présentant pas de délétion 17p ou de mutation TP53 et inéligibles à un traitement à base de fludarabine. Dans cette population, une ASMR mineure (IV) a été attribuée par rapport au protocole chlorambucil + obinutuzumab ;
• SMR insuffisant chez les patients ne présentant pas de délétion 17p et/ou de mutation TP53 éligibles à un traitement à base de fludarabine.